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第 01 章：案例研究
Anthropic 的生命科学团队正致力于加快疾病治愈进程。在过去几个月里，我们的科学家与 6 家开发新药的机构开展了深入的研究合作：BigHat Biosciences、Bristol Myers Squibb、Divergence Labs、Enveda、Generate Biomedicines 和 The Column Group。我们也已启动自己的药物发现工作。在此过程中，我们深入了解了 Claude 如何支持药物开发，以及为充分发挥 AI 在医学领域的潜力，还需要如何进一步改进 Claude。我们计划在此基础上大幅扩大这项工作的规模。
加快药物开发有很多机会，其范围甚至超出了最常被讨论的 AI 应用，例如提出新分子的初步设计。开发一种药物涉及许多不同的任务：开展早期研究，确定药物靶点以及作用于该靶点的合适药物类型；设计具有适当特性的分子；对其进行优化，使其能够可靠地实现规模化生产；起草开展临床试验所需的监管申报文件；设计并实施这些试验；等等。
我们实现 AI 医疗效益的策略，是让 AI 越来越多地参与所有这些任务。需要解决的并非某一个单独的问题；瓶颈分布在整个药物开发流程中。找出并突破这些瓶颈的最佳方式，是深入参与真实的药物研发项目，覆盖多种疾病领域和不同开发阶段。
因此，在过去几个月里，我们与 6 家机构建立了合作关系，以开展这项工作。我们也已启动自己的药物发现工作，其中包括针对罕见儿童期肌营养不良症的项目；在这些项目中，Claude 承担了大量科学和运营工作。
这项工作从 3 个方面服务于我们的目标。首先，它使我们能够更好地了解我们的模型在更广泛的药物开发任务中的优势与局限（根据迄今所学，我们已经将针对模型的具体改进列为优先事项）。其次，这些项目可以作为更广泛生命科学界的案例研究。如果要让 Claude 显著提高新疗法的研发速度，我们就需要与更多生物技术公司合作，并让 Claude 更深入地融入它们的开发流程。第三，如果这些项目继续保持积极的发展态势，它们本身也应能产生直接影响。我们乐观地认为，其中一些项目可能为其所针对的疾病带来有效的新药，包括食物过敏、罕见儿童疾病和几种癌症。
在这篇文章中，我们将介绍与合作伙伴共同取得的进展，并附上更详细说明我们的思路、方法和早期成果的技术报告及预印本论文。随后，我们会简要概述下一步的工作方向。
案例研究
Generate Biomedicines：治疗方式工程。Generate Biomedicines 一直在努力提高一种名为 CAR T 细胞疗法的癌症治疗方法的适用性。过去，这种疗法主要用于治疗血细胞癌症；Generate 希望重新设计它，使其也能治疗实体瘤。为此，他们力求缩短该疗法遗传指令中的一个部分，从而为适用于其他类型癌症的额外指令腾出空间。Generate 的 6 名科学家使用 Claude Code 为这一部分提出了新设计。其中一种设计比标准版本短约 70%，而且在实验室测试中效果更好：它使免疫细胞产生的受体（用于识别癌细胞的蛋白质）数量增加到约 10 倍，更高效地杀死肿瘤细胞，并使免疫细胞保持活性的时间更长。阅读更多内容，并查看 Generate 的技术报告。
Divergence Labs：发现命中候选分子。Divergence Labs 正在研究一种治疗食物过敏的新方法。食物过敏由一种名为 IgE 的分子引发的反应所触发；一部分 IgE 附着在人体免疫细胞上，另一部分则游离于血液中。Divergence Labs 正在开发能将 IgE 从免疫细胞上完全剥离的药物，而非像标准药物那样仅中和血液中循环的 IgE。这可能带来有效得多的治疗方法，但需要精确设计出两个“臂”：一个能与 IgE 紧密结合，另一个能帮助将 IgE 从免疫细胞上撬离。Claude 将 Divergence Labs 的目标转化为详细的设计方案，随后在很大程度上自主地于约 1 个月内生成了约 35,000 个抗体设计，供进一步筛选和测试。在这些早期测试中，Divergence 为两个臂都找到了“命中”设计：3 个能与 IgE 结合的设计，以及 20 个能将其剥离的设计。在后面这 20 个设计中，有 3 个似乎比标准药物更能有效剥离 IgE。下一步是研制一种结合两个臂的药物。阅读更多内容，并查看 Divergence 的技术报告。
BigHat Biosciences：先导化合物优化。BigHat Biosciences 将 AI 与自动化实验室结合，用于改进潜在药物（即“先导化合物”）；这类分子必须与靶标紧密结合，在生产和储存过程中保持稳定，并避免聚集（此外还须满足其他标准）。BigHat 的科学家和一名 Anthropic 研究人员与 Claude 合作，改进了两个先导化合物的这 3 项性质。这两个先导化合物都是可能成为未来药物组成部分的抗体片段：一个旨在靶向癌细胞，另一个旨在延长药物在体内的停留时间。Claude 接入 BigHat 的实验室数据系统 Reccy 后，提出了对每个分子的修改建议；BigHat 的实验室在约 10 周内制备并测试了约 1,010 个变体。在研究进行到一半时，团队怀疑标准的热稳定性和聚集指标具有误导性。Claude 和这名研究人员重新分析了原始数据，随后提出了不同的指标和一项用于检验这些指标的实验流程调整。BigHat 的科学家对其加以完善并付诸实施，主要预测得到了验证。与原始版本相比，最优版本的结合紧密程度提高了 10 倍以上，靶向癌症的先导化合物在高出 18°C 的温度下仍保持溶解状态，而用于延长药物作用时间的先导化合物聚集速度减慢了 100 倍以上。阅读更多内容，并查看 BigHat 的技术报告。
Enveda：生产与申报。要开展临床试验，除其他要求外，企业需要提供记录，证明每批新药均按照严格的质量标准生产；还需要向监管机构提交申请。在 Enveda，生产化学师多达 75% 的工作时间用于处理文书工作。为减轻负担，Enveda 建立了一个系统，将其所有生产文件连接至 Claude，再由 Claude 标记任何可能存在的问题。在对 1,061 页文件进行的测试中，Claude 找出了人工审核人员发现的全部 11 个问题，还标记了他们漏掉的 7 个问题。在此过程中，这种方法将人工审核时间缩短了 89%，从超过 25 小时降至不足 3 小时。此外，Claude 还起草了 2 份重要监管文件的初稿。其中一份耗时 4 小时，而人工起草约需 3 个月。对于另一份，Enveda 的标准人工审核流程发现了 1 处轻微错误。阅读更多内容，并查看 Enveda 的技术报告。
The Column Group（TCG）：创建公司。由于药物发现过程可能缓慢、成本高昂且容易失败，生物技术公司的投资者往往青睐风险较低、此前已得到验证的想法，而不是风险更高的新想法，即使后者可能帮助更多患者。我们一直在与TCG合作，探索Claude能否通过缩短药物发现的时间、降低其成本来改变这一局面，让投资者有信心支持更具雄心的想法。具体而言，TCG正在创办一家名为Pleiades的新公司，该公司将利用Claude，让一个小团队开展数量远多于通常水平、复杂程度也更高的药物研发项目。这可能为Claude如何减少运营一家生物技术公司所需的科研工作量，以及运营和行政事务负担提供一种范例。如果取得成功，这一模式可以在整个行业复制，并引导投资流向医学领域更棘手的问题。Pleiades目前正在为Claude开发新工具和工作流程；其首个Claude技能旨在帮助Claude评估药物靶点是否值得继续研究，已在45个靶点与疾病配对上接受评估。阅读更多内容。
最近，我们还开始与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，简称BMS）合作，寻找并解决临床试验规划中的瓶颈。BMS正在使用Claude评估一种处于早期临床试验阶段的药物的试验方案，并估计这些试验成功的可能性。我们计划在2027年共同扩大这项工作，以了解其提高早期开发成功概率的潜力。
“我们在临床试验阶段使用Claude分析专有数据、制定临床研究计划，并权衡研究成功的可能性。仅凭一条提示，Claude就生成了一份扎实的初步分析，帮助我们评估不同的开发方案；否则，这项工作需要数天才能完成。我们在完成所有这些工作的同时，确保了高度敏感数据的安全。我们期待将这项工作扩展到我们的整个研发管线，以支持产品组合层面的决策。”
Michael Pourdehnad，医学博士，高级副总裁，血液学、肿瘤学和细胞治疗早期临床开发负责人。
除了与这些合作伙伴开展的工作，我们也已开始自行推进一些研究项目。我们收购了Mithril Medicine，这是一家由1人组成的公司，一直在开发针对2种罕见类型肌营养不良症的疗法。其创始人Cody Tranbarger使用Claude协调与11家外部实验室有关的合同、物流和实验，并将Mithril运营的许多其他方面交由Claude处理。因此，Mithril在不到18个月的时间里，让一种针对某类肌营养不良症的潜在疗法从构想推进到在小鼠实验中取得有希望的结果。如今，Cody在Anthropic继续这项研究，并计划启动数个新项目。如果他的候选药物继续表现良好，我们预计最早可在2028年末准备好让一种药物开始人体临床试验。阅读更多内容并查看我们的技术报告。
拓展我们在生命科学领域的工作
所有这些研究仍处于早期阶段。尤其是，到目前为止，它们大多仍处于临床前阶段，也就是说，绝大多数尚未进入在人体中测试药物的阶段。随着这些药物研发项目取得进展，以及我们与更多药物开发项目已进入临床阶段的机构建立合作关系，我们计划继续将Claude的作用扩展到临床试验中。
这项研究只是我们加速药物发现工作的一部分。最终，我们希望与尽可能多的药物研发人员分享我们的模型。为此，我们推出了面向研究人员的 AI 工作平台 Claude Science，并为生命科学研究人员提供 Claude 使用额度。我们还设立了生命科学验证计划，让受信任的组织能够在采用更宽松版本防护措施的情况下使用我们能力最强的模型；这些防护措施对于防止滥用是必要的，但也可能妨碍正当的生物学研究。我们最近还面向生命科学领域公开征集客座研究员；我们正在征求希望使用 Claude 探索药物发现及其他领域关键问题的研究团队提交提案。
随着我们扩大生命科学研究，我们期待与更多组织合作。如果您所在的组织专注于药物发现，并有兴趣与我们合作，可以通过下方方式联系我们。
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